Πόσο μακριά είμαστε από γονιδιακές θεραπείες ασθενειών

Συντάκτης: Αναστάσιος Χριστόπουλος

Η επιστήμη και η ιατρική έχουν σημειώσει εντυπωσιακή πρόοδο τα τελευταία χρόνια στον τομέα της γενετικής. Οι γονιδιακές θεραπείες ασθενειών αποτελούν έναν αναγνωρισμένα σημαντικό τομέα έρευνας και ανάπτυξης, αλλά ακόμα απέχουμε από το να έχουμε ευρέως διαθέσιμες, αποτελεσματικές γονιδιακές θεραπείες για πολλές ασθένειες. Σε αυτό το άρθρο, θα εξετάσουμε τον τρέχοντα κατάσταση και τις προκλήσεις που πρέπει ακόμη να αντιμετωπίσουμε προτού δούμε ευρέως διαθέσιμες γονιδιακές θεραπείες.

Η Γενετική Θεραπεία: Τι Είναι και Πώς Λειτουργεί

Η γενετική θεραπεία είναι ένας τομέας της ιατρικής που στοχεύει στην αντιμετώπιση ασθενειών που οφείλονται σε γενετικές μεταλλάξεις. Αυτή η θεραπεία μπορεί να επιτευχθεί με διάφορους τρόπους, αλλά οι πιο κοινοί περιλαμβάνουν:

Επιδιόρθωση των γονιδίων: Στην περίπτωση των μονογενών ασθενειών, όπου η ασθένεια οφείλεται σε μία συγκεκριμένη μετάλλαξη σε ένα μόνο γονίδιο, μπορεί να πραγματοποιηθεί επιδιόρθωση του γονιδίου με τεχνικές όπως η CRISPR-Cas9.

Θεραπεία επικαλυπτικού γονιδίου: Σε περιπτώσεις όπου το ελαττωματικό γονίδιο δεν μπορεί να επιδιορθωθεί, μπορεί να προστεθεί ένα επικαλυπτικό γονίδιο που παρέχει την λεία αντιγράφουσα γονιδίου.

Θεραπεία με Νουκλεοτίδια: Σε ορισμένες ασθένειες, μπορούν να χρησιμοποιηθούν συνθετικά νουκλεοτίδια για την αναστροφή μιας γενετικής μετάλλαξης.

Προκλήσεις στην υλοποίηση της γονιδιακής θεραπείας

Παρά τις ελπίδες και τις επιτυχίες στον τομέα της γενετικής θεραπείας, υπάρχουν ακόμα αρκετές προκλήσεις που πρέπει να αντιμετωπίσουμε:

Ασφάλεια: Η ακρίβεια και η ασφάλεια των γονιδιακών θεραπειών είναι κρίσιμα θέματα. Πρέπει να διασφαλιστεί ότι οι θεραπείες δεν θα προκαλέσουν ανεπιθύμητες παρενέργειες.

Ηθικές και κοινωνικές επιπτώσεις: Η γονιδιακή θεραπεία έχει δυνητικές ηθικές και κοινωνικές επιπτώσεις που πρέπει να εξεταστούν προσεκτικά. Πώς θα διασφαλιστεί η πρόσβαση όλων στις θεραπείες;

Κόστος: Οι γονιδιακές θεραπείες είναι συχνά δαπανηρές και πρέπει να γίνουν προσιτές για όλους.

Έγκριση και ρύθμιση: Οι γονιδιακές θεραπείες πρέπει να περάσουν αυστηρές διαδικασίες έγκρισης και ρύθμισης πριν να είναι διαθέσιμες στο κοινό.

Παρά τις προκλήσεις, η γονιδιακή θεραπεία ανοίγει νέες πόρτες για την αντιμετώπιση ασθενειών που μέχρι πρότινος θεωρούνταν ανίατες. Μπορεί να ακούγεται κλισέ, αλλά είναι αλήθεια ότι βρισκόμαστε σε αρχικά στάδια, αλλά με τον επιστημονικό και τεχνολογικό εξελικτικό ρυθμό που βιώνουμε, η γονιδιακή θεραπεία έχει το δυναμικό να αλλάξει το πρόσωπο της ιατρικής και να προσφέρει νέες ελπίδες στους ασθενείς και τις οικογένειές τους.

Συντάκτης: Αναστάσιος Χριστόπουλος,

Influence:

Αρθρογράφος του flowmagazine.gr.