26/05/2017

Νέα θεραπεία για την Κυστική Ίνωση

Συντάκτης: Ελισάβετ Παπούλιου, 14/04/2017

Το ιατρικό περιοδικό Nature Medicine δημοσίευσε την ανακάλυψη μιας νέας φαρμακευτικής θεραπείας για την κυστική ίνωση που πραγματοποίησαν επιστήμονες στις ΗΠΑ και την Ιταλία, μεταξύ των οποίων και ένας Έλληνας.

Πρόκειται για το φάρμακο θυμοσίνη α1.  Ένα θεραπευτικό μόριο που όχι μόνο διορθώνει το γενετικό ελάττωμα και τις πολλαπλές βλάβες στους ιστούς των πνευμόνων, αλλά μειώνει σημαντικά τη φλεγμονή στους ασθενείς, σταματώντας την πρόοδο της νόσου.

Η ανακάλυψη της νέας θεραπείας έγινε από ερευνητές των πανεπιστημίων Τζορτζ Ουάσιγκτον, Περούτζια και Ρώμης, με επικεφαλής τον καθηγητή βιοχημείας και μοριακής ιατρικής ‘Αλαν Γκολντστάιν, ενώ στην ομάδα συμμετείχε ο ανοσολόγος Βασίλης Οικονόμου από το Τμήμα Πειραματικής Ιατρικής του Πανεπιστημίου της Περούτζια. Οι ερευνητές χορήγησαν την ουσία σε πειραματόζωα, αλλά και σε κύτταρα ανθρώπων.

Η Τα1 είναι η συνθετική εκδοχή ενός πεπτιδίου που παράγεται με φυσικό τρόπο στο σώμα. Η θυμοσίνη α1, που παράγεται σε διάφορους ιστούς και υπάρχει σε μεγάλες ποσότητες κυρίως στον θύμο αδένα, είχε αρχικά απομονωθεί από τον Γκολντστάιν το 1979. Εδώ και περίπου 15 χρόνια έχει εγκριθεί για κλινική χρήση σε 35 χώρες  για τη θεραπεία λοιμώξεων από ιούς, ασθενειών του ανοσοποιητικού συστήματος, κακοηθειών και του AIDS. Θεωρείται ασφαλής και δεν προκαλεί τις τοξικές παρενέργειες άλλων φαρμάκων που επεμβαίνουν στο ανοσοποιητικό σύστημα.

Σύμφωνα με τα νέα ευρήματα, η ουσία αυτή μπορεί να προστεθεί επίσης στο «οπλοστάσιο» κατά της κυστικής ίνωσης, μιας γενετικής νόσου που προκαλείται από μετάλλαξη σε ένα γονίδιο και οδηγεί σε συχνές λοιμώξεις των πνευμόνων, σταδιακά δυσκολεύοντας την αναπνοή. Οι ασθενείς σε όλο τον κόσμο εκτιμώνται σε περίπου 70.000.

Σήμερα, υπάρχουν πολλές θεραπείες για την κυστική ίνωση και παρόλο που έχουν βελτιώσει δραστικά το προσδόκιμο ζωής, οι ασθενείς έχουν ακόμη μια διάρκεια ζωής περίπου 40 ετών. Καμία από τις υπάρχουσες θεραπείες δεν μπορεί να φέρει αποτελέσματα από μόνη της. Η νέα θεραπεία είναι σε θέση να επιδιορθώσει τη γενετική βλάβη που προκαλεί την κυστική ίνωση και να μειώσει την φλεγμονή που ακολουθεί.


Share |